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22/12/2020 às 09h52min - Atualizada em 22/12/2020 às 14h50min

Burocracia dificulta o acesso à tratamento para Amiloidose Hereditária

Representantes de pacientes e do poder legislativo explicam os impasses na aprovação de novos medicamentos e os impactos da demora na vida das pessoas

SALA DA NOTÍCIA Carlos Santos
O Brasil passa por um momento em que duas novas terapias para Amiloidose Hereditária (PAF-
TTR) estão enfrentando entraves burocráticos com as entidades governamentais para
comercialização no país, onde existe, atualmente, uma única terapia aprovada e incorporada
no Sistema Único de Saúde (SUS). Avaliações técnicas equivocadas estão causando problemas
na categorização de novas tecnologias pela Câmara de Regulação do Mercado de
Medicamentos (CMED), o que tem dificultado a viabilização de tratamentos mais avançados,
ainda que estes atendam a pacientes em fases distintas de progressão da doença.
Para explicar as inconsistências nos processos, as expectativas dos brasileiros e a luta que
acontece nos bastidores para melhorar a qualidade de vida das pessoas, o Instituto Vidas Raras
(IVR) realizou uma live ontem (16) com o tema “Burocracia e o acesso às novas tecnologias
para Amiloidose Hereditária”. A discussão contou com a participação da diretora vice-
presidente da entidade, Regina Próspero, do deputado federal, Diego Garcia, e da jornalista
especializada em saúde, Natalia Cuminale, como mediadora. O vídeo completo pode ser
conferido no canal no Youtube (https://youtu.be/WL_ey66ec9U) ou na página do Facebook
(https://www.facebook.com/vidasraras/videos/1278951232473018).
Durante o bate-papo, os participantes abordaram a importância de um arsenal terapêutico
para a Amiloidose hereditária que atenda aos distintos estágios da doença, suprindo as
necessidades de cada paciente e valorizando a vida de cada pessoa. “É muito difícil quando só
há uma opção terapêutica porque, se não funcionar, acaba sendo um desperdício de recursos
do governo, além de uma falsa esperança para o paciente e para a família que acreditam estar
realizando o tratamento correto. Às vezes, em uma mesma família, os integrantes precisam de
tratamentos diferentes. Imagina no cenário nacional”, questionou.
Porém, para que as opções de tratamentos sejam ampliadas, é preciso obter aprovações da
Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), da CMED e da Conitec (Comissão Nacional de
Incorporação de Tecnologias no SUS). O problema é que a CMED se baseia em um produto já
aprovado no país para definir o preço de um novo medicamento. No caso da PAF-TTR, o
tratamento disponível é destinado ao estágio I da doença, enquanto os outros dois que
aguardam aprovação são para os estágios I e II. “É como comparar dipirona com tramadol. O
tramadol é um medicamento mais avançado e, consequentemente, mais caro. Um paciente
que precisa de tramadol não será tratado com dipirona. Pode até ser que a dipirona diminua
um pouco a dor, mas não irá resolver totalmente”, explicou Regina.
Segundo Garcia, todos os dias vão chegando novas tecnologias e é extremamente necessário
que as normas acompanhem e sigam os mesmos avanços porque isso impacta
significativamente na vida de pacientes que dependem desses medicamentos e das terapias
que estão surgindo. “Sabemos que existem barreiras burocráticas. O processo é muito
complexo, mas estamos falando de vidas que dependem da decisão dos órgãos públicos para
terem acesso ao diagnóstico, tratamento e cuidados adequados”, ressaltou.
Esse atraso na aprovação das novas terapias por parte da CMED, que completará em breve um
ano, impacta diretamente na qualidade e da expectativa de vida dos pacientes com Amiloidose
hereditária. Segundo a diretora vice-presidente do IVR, cerca de 150 pacientes já em estágio II
aguardam a solução do impasse com a CMED. “Enquanto isso, eles são tratados com o

medicamento disponível, mas a doença vai continuar avançando. Pode ser que, quando o novo
tratamento for aprovado, os pacientes já estejam precisando de uma terapia mais avançada”,
revelou.
Para ajudar a resolver os entraves burocráticos, os participantes da live contaram que estão
em contato direto com entidades governamentais, parlamentares, associações de pacientes e
sociedade civil. “No nosso grupo de trabalho, temos buscado avanços nas políticas envolvendo
pacientes com doenças raras. O futuro do tratamento deles depende das terapias gênicas e,
assim, faz-se necessária a revisão das premissas e dos protocolos para diferentes estágios da
doença”, explicou Garcia. “É preciso quebrar paradigmas e entender que as doenças raras não
afetam poucas pessoas, mas mais de 13 milhões de brasileiros”, concluiu Regina.
Saiba mais sobre a Amioloidose Hereditária (PAF-TTR)
A Amiloidose Hereditária (PAF-TTR) é uma doença rara genética, hereditária, degenerativa e
progressiva causada por uma alteração no gene da transtirretina (TTR), levando à formação de
fibrilas anormais da proteína TTR que se depositam nos órgãos na forma de amiloide, por isso
também é conhecida por Amiloidose relacionada à transtirretina ou Amiloidose por TTR. Essas
fibras insolúveis, ao se aglomerarem no tecido extracelular de vários órgãos, comprometem
suas funções e no sistema nervoso periférico causam perda de sensibilidade, fraqueza e
atrofia. 
A doença progride dos membros inferiores para os superiores, e os pacientes relatam os
primeiros sintomas como formigamento e perda de sensibilidade nos pés, dores intensas e
incapacitantes, tanto superficiais como internas, surgindo mais tardiamente fraqueza e atrofia,
que progridem até à incapacidade de locomoção. Devido aos primeiros sintomas aparecerem
sempre nos pés, a PAF-TTR também ficou conhecida como Doença dos Pezinhos.
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